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布美他尼片“老药新用”,对孤独症(自闭症)而言是真希望,还是标题党?

来源:北大医疗脑健康官网     
2021年02月26日
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  先介绍一下引起本次热烈讨论的背景信息,有新闻报道:

媒体报道自闭症新药

  昨日,新闻一经报道,几乎所有的家长社群都为之沸腾了——

  “终于有药物了?孤独症(自闭症)有治愈可能性了?”

  “药物的问世,是不是可以代替行为干预?”

  “临床成功率有多高?我可以给孩子吃吗?”

  ……

  带着家长们的种种疑虑,我们特邀「北大医疗脑健康行为发展教研院执行院长·吉宁博士」为我们进行专业的解答。

北大医疗脑健康吉宁博士

作者|吉宁 M.D.Ph.D

  对于孤独症(自闭症),我们一直苦于没有药物干预核心症状,只能通过康复教育手段,不断提高孩子们的技能以促进其发展尽快追上普通儿童。

  如今,再次看到能治疗孤独症的药物,这怎能不让人惊喜。但是,立即下载研究原文仔细观看之后,却让我又冷静下来。

  文章开篇摘要,一般是对研究结果的总结,这里必须要称赞作者之严谨,结论处清晰注明——“临床意义仍不确定。”

自闭症新药临床意义仍不确定

  也就是说,该研究并没有确定所谓的“老药”对于孤独症有明确的临床效果。

  那是什么原因,让新闻媒体如此趋之若鹜地报道呢?是否是媒体人误解了科研结果呢?

  毕竟这种误解非常常见。很多科学家的研究成果都是如此被扭曲的。

  但是,这种误解如果不解开,恐怕并不利于家长们对于药物治疗的理性期待。下面,就让我们帮大家解开其中的误解。

PART.01  解开关于研究本身的误解

  1. 研究设计是否严谨?

  在我们解读一个研究结果时,研究设计至关重要,如果该研究只是随便找了几个不一定是什么诊断的孩子做了测验,那我们也没有必要继续看下去了,如果是那样,那结果无论是什么,都不值得我们花费时间探讨。

  本研究的设计还是较为严谨的,采用了“随机对照双盲及安慰剂的临床试验”设计,这非常不容易做到。

  2. 研究结果如何解读?

  研究的主要结果是发现,经过三个月的治疗,使用布美他尼组的儿童CARS量表(评价孤独症严重程度的量表,得分越高,症状越严重)得分下降了2.23,使用安慰剂组的儿童CARS评分下降了1.28,那么两组之间的统计学差异明显。所以,认为布美他尼可能会帮助孤独症儿童改善症状。

  而不论是布美他尼还是安慰剂组的儿童的CARS评分,都是从38分左右,降低到36分左右。

  所以,都是2分左右的变化,在临床上恐怕没有多大的实际意义,家长能否从孩子身上看到这2分的变化,可能是作者下结论比较谨慎的原因之一。

  同时,因为两组数据的标准差都很小,也就是说这两组儿童的得分很接近,就很容易得到统计学上有意义的结论。

  统计学上有意义的结论,不代表临床上就有意义。本研究的结果,就很好的解释了这个道理。

  虽然,一组变化是2分多,一组是1分多,统计学上就能做出差异来,感觉两组治疗效果不同。

  但是,再仔细看,吃药和吃安慰剂(通常是没有任何治疗效果的淀粉)都是从38分降低到36分左右,从临床角度看,可能很难肉眼判断出来药物治疗是否比安慰剂更好。

PART.02  那么,这款药到底能不能用?

  面对这个研究结果,家长们肯定有很多疑问,我们也尝试进行回答:

  问题1:这个药的临床试验多久了?成功率有多高?

  解答:

  按照个人理解,该药物还没有进入正式的临床药物试验。

  即便这是一个老药,已经上市,但是一个药物增加“新适应症”,也就是说明它是否可以治疗一个新的症状,是需要新的临床试验的。

  毕竟,吃多少有效?怎么吃?儿童的安全性?长期副作用?都需要时间和试验去回答。

  问题2:“老药新用”是什么意思,这药同时治疗其他病吗?

  解答:

  对于研究提到的药物来说,老药是指该药物已经作为“利尿剂”上市使用。但是,是否可以治疗其他疾病或症状,同样需要临床试验的验证。

  问题3:既然有新药出来,是不是我家孩子只要吃药的就好了,不用费劲去做干预了?(是不是可以替代行为干预?)

  解答:

  首先,这不是“新药”。

  另外,该药也没有足够证据说对孤独症有效果,儿童长期用药安全性也不清楚。

  所以,当然,我们目前还不能使用这个药物,我们目前还是需要首选行为干预来帮助我们的孩子。

  问题4:这个药的效果有多好?我给孩子吃这个药,是不是就可以赶超上正常儿童了?

  解答:

  从研究来看,吃安慰剂(一般就是淀粉)的儿童CARS量表(评价孤独症严重程度的量表)平均也下降了1.28分,药物组下降了2.23分。

  所以,在我个人看来,这个效果和38分的评分相比,还远远不够,效果也是远远不能满足家长的期待的,更别说赶上其他儿童了,肯定是不行的。

  问题5:这个药能治愈吗?费用高不高?怎么购买?几岁孩子能吃?

  解答:

  不能治愈。

  在证明这个药物有效性和安全性之前,我想正规医院的医生是不会给孤独症家长开此药的,家长切忌自主购买服用。

  问题6:如果真的想尝试,使用药物的注意事项?副作用是否有?

  解答:不要自主尝试。

  目前该药说明书上注明其适应症和副作用如下,家长切忌自主购买服用:

  适应症:

  1.水肿性疾病。2.高血压。3.预防急性肾功能衰竭。4.高钾血症及高钙血症。5.稀释性低钠血症。6.抗利尿激素分泌过多症(SIADH)。7.急性药物毒物中毒。8.对某些呋塞米无效的病例仍可能有效。

  副作用:

  常见者与水、电解质紊乱有关、尤其是大剂量或长期应用时,如体位性低血压、休克、低钾血症、低氯血症、低氯性碱中毒、低钠血症、低钙血症以及与此有关的口渴、乏力、肌肉酸痛、心律失常等。少见者有过敏反应(包括皮疹、甚至心脏骤停)、头晕、头痛、纳差、恶心、呕吐、腹痛、腹泻、胰腺炎、肌肉强直等,骨髓抑制导致粒细胞减少,血小板减少性紫癫和再生障碍性贫血,肝功能损害,指(趾)感觉异常,高糖血症,尿糖阳性,原有糖尿病加重,高尿酸血症。

  耳鸣、听力障碍多见于大剂量静脉快速注射时(每分钟剂量大于4~15mg),多为暂时性,少数为不可逆性,尤其当与其他有耳毒性的药物同时应用时。在高钙血症时,可引起肾结石。尚有报道本药可加重特发性水肿。偶见未婚男性遗精和阴茎勃起困难。大剂量时可发生肌肉酸痛、胸痛。对糖代谢的影响可能小于呋塞米。

  问题7:我是不是可以先吃一段时间药,再进行行为干预?

  解答:

  不建议。

  国外也有对于该药的研究是与ABA行为干预联合使用,可能会比单独ABA行为干预效果更多。

  但是,如果进入用药物,可能就会像研究中所报道的,3个月CARS量表的平均得分下降2分左右,和吃3个月淀粉的安慰剂,下降差不多分数。

  问题8:这个药填补了自闭症领域药物治疗的空白?是否有其他药物可治疗部分症状?

  解答:

  不是填补了空白,国外对于此药物治疗孤独症的研究很早就有了,这个该研究的作者也在原文中罗列了。很遗憾的是,并没有好的结果,支持该药物可以真实帮助孤独症儿童。

  同样,也很遗憾,目前并没有药物可以治疗孤独症的核心症状,我们期待更多更好的研究问世。
 

  参考文献:

  Yuan Dai, Lingli Zhang, Juehua Yu, Xin Zhou, Hua He, Yiting Ji, Kai Wang, Xiujuan Du, Xin Liu, Yun Tang, Shining Deng, Christelle Langley, Wei-Guang Li, Jun Zhang, Jianfeng Feng, Barbara J Sahakian, Qiang Luo, Fei Li,Improved symptoms following bumetanide treatment in children aged 3 to 6 years with autism spectrum disorder: a randomized, double-blind, placebo-controlled trial,Science Bulletin,2021,ISSN 2095-9273,https://doi.org/10.1016/j.scib.2021.01.008.

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